KINI PENYAKIT BAWAAN GENETIK BISA DIOBATI
Karikatur Untaian DNA |
Penemuan CRISPR/Cas 9 dinobatkan sebagai pemenang Hadiah Nobel Kimia 2020. Teknologi ini memungkinkan manusia untuk mengganti dan memodifikasi gen yang tidak diinginkan. Melalui CRISPR/Cas 9, peluang untuk menyembuhkan penyakit-penyakit genetik yang sebelumnya dianggap tidak bisa diobati telah terbuka.
Berikut adalah tujuh di antaranya, seperti dilansir dari Labiotech.eu:
1.
Kanker
Salah satu potensi yang paling diharapkan dari
penggunaan CRISPR adalah untuk menyembuhkan kanker. Potensi ini sedang
dieksplorasi di Hangzhou Cancer Hospital, China dan telah dicobakan pada 86
pasien. Baca juga: Menang Nobel Kimia 2020, Apa Itu CRISPR Gunting Kode
Kehidupan? Para peneliti China memodifikasi sel imun T pada pasien untuk
membuang gen yang mengkode protein PD-1. Untuk diketahui, ada beberapa jenis
tumor yang bisa mengikat protein PD-1 pada permukaan sel imun dan mematikan
kemampuan sel imun untuk melawan. Selain China, University of Pennsylvania di
Amerika Serikat juga sedang melakukan uji klinis terhadap potensi CRISPR untuk
menyembuhkan kanker. Para peneliti memodifikasi sel imunitas dari pasien untuk
bisa mengenali dan membunuh sel kanker. Hasil temuan awal dari penelitian di
China dan Amerika Serikat mengungkapkan bahwa terapi ini aman digunakan pada
pasien kanker.
2.
Kelainan
darah
CRISPR juga berpotensi menangani kelainan
darah, seperti beta-thalasemia dan penyakit sel sabit yang menganggu kemampuan
darah untuk memindahkan oksigen. Sebuah terapi yang dikembangkan oleh CRISPR
Therapeutics dan Vertex Pharmaceuticals memanen sel punca sumsum tulang pasien
dan memodifikasinya untuk memproduksi hemoglobin F atau hemoglobin fetal,
protein pengangkut oksigen dengan kemampuan mengikat oksigen yang lebih
superior. Baca juga: Level Baru Teknologi Rekayasa Genetika Setelah Era CRISPR
CAS-9
3.
Kebutaan genetis
Kebanyakan
kebutaan yang bisa diturunkan. disebabkan oleh mutasi spesifik pada gen. Hal
ini membuat kebutaan genetis menjadi target yang baik untuk CRISPR/Cas 9. Editas
Medicine sedang berupaya mengembangkan terapi CRISPR untuk menangani Leber
congenital amaurosis, penyebab paling umum dari kebutaan bawaan pada anak-anak.
Mereka menarget mutasi yang paling umum di balik penyakit ini untuk
mengembalikan sel sensitif cahaya sebelum penderitanya menjadi buta total.
4.
AIDS
Ada beberapa cara CRISPR dapat
digunakan untuk melawan AIDS. Salah satunya adalah memotong DNA virus HIV dari
persembunyiannya di dalam DNA sel imun dan membunuhnya dalam keadaan tidak
aktif (dorman). Cara lainnya adalah dengan membuat manusia menjadi kebal HIV.
Dalam sebuah kasus yang sangat kontroversial di China pada 2018, biofisikawan
He Jiankui memodifikasi embrio manusia untuk mengalami mutasi gen yang disebut
CCR5. Mutasi ini mengubah struktur protein pada sel imun yang digunakan oleh
HIV untuk masuk, sehingga tidak bisa lagi diikat oleh HIV. Baca juga: Pelajaran
Penting dari Gagalnya Modifikasi Gen Bayi di China
5.
Fibrosis
sistik
Fibrosis
sistik adalah sebuah penyakit genetik yang menyebabkan gangguan pernapasan
parah pada manusia. Meski ada beberapa pengobatan untuk mengurangi gejalanya,
harapan hidup penderita fibrosis sistik hanya sekitar 40 tahun. Menggunakan
CRISPR, para peneliti telah membuktikan kemungkinan dalam memodifikasi dan memperbaiki
mutasi yang paling umum pada gen CFTR yang menyebabkan penyakit ini.
6.
Distrofi
otot Duchenne
Distrofi
otot Duchenne (DMD) adalah penyakit bawaan yang menyebabkan kelemahan otot
progresif. Penyakit ini disebabkan oleh mutasi pada gen DMD yang mengkodekan
protein untuk mengontraksi otot. Penelitian pada tikus tealh menunjukkan bahwa
CRISPR dapat digunakan untuk memperbaiki beberapa mutasi genetik di balik
penyakit ini. Baca juga: Kali Pertama, Modifikasi Gen Sembuhkan HIV pada Hewan
Hidup
7.
Penyakit
Huntington
Penyakit Huntington adalah penyakit keturunan yang menyerang sel-sel saraf dan menyebabkan kerusakan otak. Penyakit ini disebabkan oleh adanya pengulangan pada urutan DNA tertentu di dalam gen Huntington. Para peneliti berharap untuk menyembuhkan penyakit ini dengan menggunakan CRISPR. Masalahnya, karena berada di otak, efek CRISPR yang meleset bisa menyebabkan konsekuensi serius. Untuk mengurangi risiko ini, para peneliti di Amerika Serikat pun mengembangkan KamiCas 9, versi lain dari CRISPR/Cas 9 yang bisa menghancurkan dirinya sendiri. Artinya, setelah Cas9 menjadi aktif untuk waktu yang singkat, KamiCas 9 akan mematikan enzim pembelah DNA selamanya.
@) Sumber “Kompas.com